Ema/Aifa avvertono contro le terapie cellulari non validate scientificamente da effetti collaterali gravi
30 Aprile 2020«Pazienti che usano terapie cellulari non validate scientificamente o non regolamentate hanno riportato effetti collaterali gravi, alle volte fatali, tra cui infezioni, reazioni immuni non desiderate, formazioni tumorali, perdita della vista ed emorragie cerebrali»: è quanto avverte il Comitato per le Terapie Avanzate (Cat) dell’Ema (Agenzia europea per i medicinali) in una nota del 28 aprile, e subito diffusa dall’Agenzia italiana del Farmaco (AIFA), con cui si propone di sconsigliarne l’uso perché possono essere non sicure o efficaci aggiungendovi anche alcune precisazioni scientifiche.
Innanzitutto invita a non ricorrervi per la salute dei pazienti stessi. L’autorizzazione nell’Unione Europea è basata sulla valutazione di dati provenienti da studi clinici, sui benefici e rischi potenziali dei trattamenti. L’Ema e le agenzie nazionali per i medicinali monitorano poi sulla sicurezza dei prodotti.
Se si “omettono” le fasi procedurali necessarie per l’autorizzazione all’uso non si potranno avere valutazioni scientifiche, che sono basate sui dati, e di conseguenza si avranno ripercussioni negative sui pazienti futuri che non potranno accedere ai trattamenti potenzialmente curativi.
Vi è un problema di sicurezza quando le cellule vengono manipolate in modo sostanziale tale da perdere la loro funzione di trapianto sul quale la pratica medica è alquanto consolidata. Per questo debbono essere regolamentate a tutti gli effetti come farmaci. Vengono promosse per numerose malattie come cancro, distrofia muscolare, autismo, per le quali non vi è riconosciuta alcuna autorizzazione e i benefici sono ridotti o assenti rispetto ai rischi gravi che possono comportare.
Si chiede ai pazienti e alle loro famiglie di farsi spiegare dai professioni sanitari in cosa consista e quali sono i rischi e i benefici della terapia cellulare loro proposta, avere informazioni sull’autorità che le ha approvate, conoscere gli effetti collaterali. Possono contattare direttamente l’autorità nazionale per i medicinali, l’AIFA per l’Italia, o l’EMA. Sono alcuni dei consigli dell’Ema.
Il direttore scientifico dell’Osservatorio Terapie Avanzate, Francesca Ceradini, biologa molecolare, spiega sul portale del Ministero della Salute, che informa della notizia dell’EMA, che «al momento le terapie cellulari approvate sono pochissime in Europa. Molte sono in sperimentazione e il resto è una giungla di trattamenti non validati. Solo negli Usa ci sono 700 cliniche private che li vendono a caro prezzo; ma altre sono in Europa, soprattutto dell’Est, in Svizzera e forse anche in Italia».
La terapia cellulare fa parte della medicina rigenerativa che si pone di sostituire organi o tessuti danneggiati e il suo svilupparsi la vede anche nell’impiego di cura di alcune malattie. È impiegata soprattutto nel trapianto di cellule staminali del sangue per trattare malattie del sangue o del sistema immunitario o per rigenerare il sistema ematopoietico dopo trattamenti per specifici tipi di cancro.
Per il comunicato dell’Ema:
https://www.ema.europa.eu/en/documents/public-statement/ema-warns-against-using-unproven-cell-based-therapies_en.pdf
in italiano tradotto dall’AIFA: https://www.aifa.gov.it/web/guest/-/l-ema-mette-in-guardia-contro-l-uso-di-terapie-cellulari-non-validate-scientificamente
Per approfondimenti:
Un quadro generale dei prodotti medicinali di terapia avanzata:
https://www.ema.europa.eu/en/human-regulatory/overview/advanced-therapy-medicinal-products-overview
Terapie avanzate approvate:
Osservatorio Terapie Avanzate, https://www.osservatorioterapieavanzate.it/terapie-approvate